Page 39 - SaxoCell Jahresbericht 22/23
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Reg. MSC-PreStiGe
Med.
Das Projektziel von MSC-PreStiGe besteht in der Entwicklung einer industriellen
Wertschöpfungskette für Mesenchymale Stromazellen (MSCs), samt Wirkstoffproduktion,
Arzneimittelproduktion und klinische Anwendung.
Der neu entwickelte Wirkstoff Desacell® macht sich die immunmodulatorischen Fähigkeiten von
MSCs aus Nabelschnurgewebe zunutze. Durch deren enormes Expansionspotenzial können mit
Zellprodukten aus einer Nabelschnur mehrere Patienten behandelt werden, wobei der initiale
Schwerpunkt auf der schweren akuten Graft-versus-Host-Disease (GvHD) nach allogener
Stammzelltransplantation liegt.
Projektleitung: Mario Rüdiger
Partner: Technische Universität Dresden, Universitätsklinikum Dresden, DKMS Stammzellbank
gGmbH, MDTB Cells GmbH
Um Desacell® als ein neuartiges MSC-basiertes Therapeutikum zu etablieren, wurde zunächst der
gesamte Zielprozess aus dem etablierten Proof-of-Concept herausgearbeitet und die
Abweichungen zum zukünftigen Hersteller identifiziert. Des Weiteren wurden GMP-konforme
Lösungsansätze zum Aufheben dieser Unterschiede entwickelt und die Spezifikationen für die
industrielle Skalierung sowie ein Umsetzungsplan für den Prozess-Transfer erarbeitet. Die
Durchführung inklusive der notwendigen Begleitinvestitionen konnte folglich gestartet werden.
Darüber hinaus wurden die Voraussetzungen für eine potenziell gezielte klinische Intervention mit
Desacell® sowie ergänzende Aktivitäten für weitere Wertschöpfungsstufen und Produkte
geschaffen, um den internationalen Einsatz von Desacell® in groß angelegten Studien und
anschließenden Zulassungsanträgen für Indikationen mit hohem medizinischen Bedarf
vorzubereiten. Dazu gehören Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten zur Vorhersage des
potenziellen Erfolgs der klinischen Anwendung von Desacell® sowie die Charakterisierung der
Wirkungsweise von Desacell® durch die Etablierung und Validierung eines Effektorzell-freien,
hochgradig reproduzierbaren, standardisierten und automatisierbaren Qualitätskontrolltests auf
der Basis von Fas-Ligand-Stimulation, der die Bestimmung der entzündungshemmenden Kapazität
von MSC aus Nabelschnurgewebe (UC-MSC) ermöglicht.
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