Page 35 - SaxoCell Jahresbericht 22/23

Reg. HemRec
Med.

Hämoglobinopathien sind weltweit eine der häufigsten Erbkrankheiten. Das Projekt HemRec hat
sich das Ziel gesetzt, eine universelle Heilungsstrategie für ß-Ketten-Hämoglobinopathien zu
entwickeln. Dazu wird eine im Buchholz Labor hergestellte Designer-Rekombinase entwickelt, um
genetische Defekte in hämatopoetischen Stammzellen zu korrigieren.

Projektleitung: Frank Buchholz

Partner: Technische Universität Dresden, DKMS Life Science Lab gGmbH

Durch die Deaktivierung eines Gens, das die Regulation des Hämoglobins beeinflusst, kann die
Produktion von fötalem Hämoglobin angeregt werden. Diese genetische Korrektur hat das
Potenzial, die verheerenden Auswirkungen von Krankheiten wie u.a. Sichelzellanämie und ß-
Thalassämie zu reduzieren. Die Kooperationspartner TU Dresden und DKMS Life Science Lab GmbH
haben das gemeinsame Ziel, diese Therapieoption kostengünstig weltweit verfügbar zu machen.
Die wissenschaftliche Vision besteht darin, eine innovative Genom-Editierungstherapie für
Hämoglobinopathien zu entwickeln. Bisherige Behandlungsmethoden bergen hohe Risiken oder
stehen nicht allen Patienten zur Verfügung. Die angestrebte Rekombinase-Technologie verspricht,
eine effektive und sichere Behandlung dieser Krankheiten zu ermöglichen.

Die Rekombinase-Technologie wurde über Jahrzehnte von Frank Buchholz in Pionierarbeit
entwickelt und bietet gegenüber anderen Genom-Editierungsmethoden wie dem CRISPR-Cas-
System wichtige Vorteile. So ermöglichen die Designer-Rekombinasen eine präzisere und sicherere
Genom-Editierung. Große Erfolge in der Entwicklung von Designer-Rekombinasen führten zur
Gründung der Firma Seamless Therapeutics am Standort Dresden im Jahr 2022. Eine
Startfinanzierung in Höhe von 11,8 Millionen Euro soll die weitere Entwicklung der
Technologieplattform unterstützen, um eine Auswahl von therapeutisch einsetzbaren
Rekombinase-Kandidaten zu etablieren und sie für den klinischen Einsatz vorzubereiten. Das Know-
how des Unternehmens könnte daher für verschiedene Projekte des SaxoCell-Clusters von Nutzen
sein.

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