Page 36 - SaxoCell Jahresbericht 22/23

Die experimentellen Arbeiten im Rahmen des Projekts
haben bedeutende Fortschritte gemacht und erste
vielversprechende Ergebnisse erzielt. Ein wichtiger
Meilenstein war die Identifizierung der geeigneten
Zielsequenz, um das Gen BCL11A, das die
Hämoglobinregulation beeinflusst, erfolgreich in
menschlichen Zellen deaktivieren zu können. Mit Hilfe
von SLiDE wurden erste Versionen von Rekombinasen
mit Aktivität an diesen Zielstellen entwickelt.
Weiterhin konnten Reporterzellen generiert werden,
und es wurden erste Knock-out-Experimente
durchgeführt, die vielversprechende Ergebnisse
lieferten. Zudem wurden Assays in einer relevanten
Zelllinie zur Aktivierung von fötalem Hämoglobin Aktivierung fötalen Hämoglobins durch Rekombi-
etabliert (siehe Abbildung). nase-Technologie

Darüber hinaus liegen erste Daten aus einer fundierten Business-Case-Analyse vor, die die
vielversprechenden Bedingungen für einen möglichen Markteintritt beleuchten. Die Ergebnisse
dieser Studie unterstützen die Forschungsbemühungen auf diesem Gebiet und bestätigen das
Potenzial dieses innovativen Ansatzes.

Insgesamt sind die bisherigen Fortschritte im Projekt äußerst vielversprechend und lassen hoffen,
dass das Projekt ein Erfolg wird. Die erzielten Resultate und Daten ermutigen das Team, die
Forschung und Entwicklung weiter voranzutreiben, um letztendlich eine effektive und innovative
Therapieoption für Hämoglobinopathien zu entwickeln.

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